Les principaux inhibiteurs de la transformation des nucléotides en DNA et RNA fonctionnels sont des analogues structuraux des bases puriques et pyrimidiques et des nucléosides, dans ce dernier cas les modifications structurales pouvant siéger au niveau de la base ou du ribose.
Les analogues structuraux sont suffisamment proches des molécules biologiques pour s’incorporer dans le métabolisme et suffisamment différents pour le perturber. De ce fait, ils peuvent avoir plusieurs mécanismes d’action : conduire à la formation de DNA et de RNA non fonctionnels, inhiber la DNA polymérase responsable de la replication du DNA et donc de la multiplication cellulaire, inhiber la transcription du DNA en RNA et celle du RNA en DNA sous l’effet de la transcriptase inverse responsable de la replication des rétrovirus.
Ils sont administrés soit sous forme de base, soit sous forme de ribonucléoside. Ils perturbent la synthèse du DNA ou du RNA seulement après leur transformation en dérivés triphosphates, grâce aux enzymes de la cellule de l’hôte ou de celles du virus présent dans la cellule. On n’utilise pas les dérivés triphosphates eux-mêmes, car étant très polaires, ils ne pénètrent que peu ou pas dans les cellules.
