La midostaurine, midostaurin en anglais, connue depuis 1988 est un inhibiteur de la protéine kinase C, c’est un dérivé de la staurosporine, alcaloîde isolé d’un Streptomyces il y a une quarantaine d’années. La midostaurine a montré une activité dans la leucémie myéloïde aiguë en 2005.
La FDA a autorisé le 28 avril 2017 la commercialisation de la midostaurine sous le nom de Rydapt avec l’indication traitement de la leucémie myéloïde aiguë en complément de la chimiothérapie, chez des malades porteurs de l’oncogène FLT3 détecté à l’aide à l’aide du kit Leukostrat CDxFLT3.
L’adjonction de midostaurine à la chimiothérapie habituelle a prolongé la durée de survie au prix d’effets indésirables majorés.
La midostaurine n’est pas commercialisée en France en 2017.
