Le sofosbuvir est un analogue nucléosidique actif contre le virus de l’hépatite C, HCV. Métabolisé dans l’organisme par élimination du groupe isopropyl (introduit pour faciliter son absorption intestinale) le sofosbuvir est transformé en métabolite actif qui inhibe spécifiquement la polymérase NS5B du virus de l’hépatite C.
Dans les essais cliniques publiés dans le NEJM, article 1 et article 2, le sofosbuvir a été particulièrement efficace, associé à la ribavirine, dans le traitement de l’hépatite C chronique de génotype 2 et à un moindre degré de génotype 3.