La mucoviscidose est une maladie génétique qui touche environ 70 000 personnes à travers le monde. Elle est caractérisée par la déficience en CFTR ou « Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator » qui est une protéine fonctionnant comme un canal chlorure Cl– assurant le transfert de chlorure et d’eau. Cette protéine est présente au niveau des bronches, de l’intestin, du pancréas et des glandes sudoripares.
L’ivacaftor est un médicament qui augmente le temps d’ouverture du canal CFTR et augmente le passage d’ions chlorure. Il est classé comme potentialisateur du CFTR. Il s’administre par voie buccale.
Selon une étude publiée dans le NEJM 3 novembre 2011, l’ivacaftor à la dose de 150 mg deux fois par jour, a nettement amélioré les malades atteints de mucoviscidose porteurs de la mutation G551D. Ivacaftor apparaît comme un produit original susceptible d’apporter une amélioration dans cette maladie grave qu’est la mucoviscidose.
Formule chimique de l’ivacaftor :
Additif :
La FDA a annoncé le 31 janvier 2012 la commercialisation d’ivacaftor sous le nom de Kalideco*.
