La revue PRESCRIRE dans son numéro de mars 2009 a fait une mise au point sur les méthodes d’évaluation de l’efficacité des anticancéreux. A cette occasion, je rappelle les principaux critères utilisés.
Le critère principal est la durée de survie globale (overall survival) qui est utilisée dans les maladies à évolution assez rapidement fatale; il s’agit d’un critère simple, non ambigu, permettant de se faire une idée de l’intérêt d’un nouveau médicament lorsqu’il est comparé à un autre ou à un placebo. Il correspond à la mortalité globale, toutes causes confondues, qui est utilisé lorsque des décès, relativement peu nombreux, s’étalent sur plusieurs années, comme on l’observe dans les essais de prévention des accidents cardiovasculaires.
À côté de ce critère principal, les cancérologues en utilisent d’autres tels que la survie sans aggravation (progression-free survival), la survie sans récidive (recurrence-free survival), qui nécessitent la prise en compte de repères cliniques et paracliniques bien déterminés mais moins précis que le moment de la mort. Ces critères peuvent conduire à des interprétations équivoques : ainsi, un médicament peut, comparativement à un placebo, prolonger la durée de survie sans récidive et raccourcir la durée de survie globale, si par exemple il est efficace sur la tumeur mais présente par ailleurs des effets indésirables suffisamment graves pour raccourcir la durée de vie.
Un critère à prendre en compte plus souvent serait la qualité de vie !
J’ai déjà insisté à plusieurs reprises dans Pharmacorama sur la nécessité de prendre en compte dans les études cliniques, en cancérologie comme dans les autres disciplines, non seulement la mortalité par causes spécifiques mais surtout la mortalité toutes causes confondues. La non-prise en compte de la mortalité globale peut être une omission intentionnelle!
