Les principales propriétés de l’hydroxyurée ou hydroxycarbamide sont déjà indiquées dans Pharmacorama.
Hydroxyurée a été synthétisée il y a environ 150 ans, c’est une molécule simple, et a été introduite en thérapeutique il y a une quarantaine d’années, sous le nom d’Hydrea*. Les indications d’Hydrea* sont les leucémies myéloïde chroniques, la polyglobulie primitive, la trombocytémie essentielle, la splénomégalie myéloïde et les myélofibroses.
L’intérêt de l’hydroxyurée dans le traitement de la drépanocytose (sickle cell anemia) a été suggéré en 1990 et bien montré en 1995, fait confirmé depuis lors, y compris chez les enfants, dans de nombreux articles, dont un paru dans le NEJM du 27 mars 2008 « Hydroxyurea for the treatment of sickle cell anemia ». L’auteur de ce dernier article, Orah S. Platt rappelle la physiopathologie de la maladie et le mécanisme d’action de l’hydroxyurée dans cette indication ; il signale par exemple qu’il traite avec succès depuis 25 ans par l’hydroyurée un malade atteint de drépanocytose !
Il n’y a pas aujourd’hui de controverse scientifique concernant l’utilisation de l’hydroxycarbamide dans le traitement de la drépanocytose, même si sa prescription doit être bien pesée compte tenu notamment de ses effets indésirables possibles. La controverse provient de l’octroi d’une AMM à une nouvelle spécialité d’hydroxycarbamide, Siklos* et de l’avis de la Commission de la Transparence qui ne considère pas cette spécialité comme un progrès thérapeutique important.
L’hydroxycarbamide est commercialisé sous le nom d’ Hydrea*, gélules à 500 mg, 20 par conditionnement au prix de 6,18 €, remboursé à 100 %. Silkos*, comprimé d’hydroxycarbamide à 1000 mg, quadrisécable, a obtenu son AMM européenne le 29 juin 2007 avec l’indication prévention des crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes de la drépanocytose chez l’adulte et chez l’enfant ; il ne semble pas pour le moment commercialisé. Le seul avantage de Siklos* par rapport à Hydréa* est qu’il est possible chez l’enfant de donner une dose de 250 mg, soit un quart de comprimé.
Cette affaire soulève un certain nombre de questions :
- Faut-il, à chaque fois qu’un « vieux » principe actif déjà commercialisé trouve une nouvelle indication thérapeutique, accorder une AMM à une nouvelle spécialité pharmaceutique contenant le même principe actif ?
- Faut-il que cette nouvelle spécialité coûte 10, 20 ou 30 fois plus que l’ancienne spécialité et soit considérée comme un médicament « orphelin » ?
- Le médecin peut-il prescrire la « vieille » spécialité dans une indication où elle n’a pas l’AMM alors qu’il existe une nouvelle spécialité ayant l’AMM correspondante ?
