L’éprodisate, Kiacta*, est un médicament en cours d’étude dans le traitement de l’amyloïdose de type AA. Il est considéré comme un glycosaminoglycane-mimétique inhibant le dépôt de protéines en perturbant l’interaction entre les protéines amyloïdes et les glycosaminoglycanes (que l’on appelait autrefois mucopolysacharides et dont fait partie l’héparane sulfate).
Un article auquel ont participé des auteurs français, publié dans le NEJM du 7 juin 2007 « Eprodisate for the treatment of renal disease in AA amyloidosis » a montré que la prise quotidienne par voie buccale d’éprodisate ralentit le déclin de la fonction rénale des malades atteints d’amyloïdose AA mais sans diminuer la mortalité.
Le tramiprosate est une molécule en cours d’essais cliniques, en phase III, dans le traitement de la maladie d’Alzheimer sous le nom de Alzhemed* et dans le traitement de l’accident vasculaire cérébral hémorragique dû à une angiopathie d’origine amyloîde sous le nom de Cerebril*. Le tramiprosate se lie au peptide amyloïde bêta sous forme soluble et l’empêche de se déposer. Le tramiprosate est une molécule chimique simple ; il s’agit du 3-amino-1 propane sulfonate sodique.
L’éprodisate et le tramiprosate sont développés par la société Neurochem au Canada.
Les 2 sulfonates précédents me font penser à un autre sulfonate, l’éthamsylate (qui s’écrit aussi étamsylate) commercialisé sous le nom de Dycinone* comme agent hémostatique et qui a été préconisé dans le traitement de certaines hémorragies cérébrales néonatales. Voici sa structure :
Note complémentaire : sous le terme d’amyloses ou amyloïdoses on désigne un ensemble de maladies caractérisées histologiquement par le dépôt dans le milieu extracellulaire de protéines insolubles ayant une grande affinité pour un colorant particulier, le rouge Congo. Ces protéines, disposées en fibrilles formées de feuillets bêta, résistent à la protéolyse. Elles se déposent dans divers organes notamment le rein. Le mécanisme de leur formation et de leur dépôt est complexe et encore mal élucidé, des glycosaminoglycanes y participent…
