La laronidase est l’alfa-L-iduronidase recombinante, enzyme lysozomale qui catalyse l’hydrolyse des résidus terminaux acide iduronique des glycosoaminoglycanes, dermatane sulfate et héparane sulfate et les dégrade. En cas de déficit enzymatique les glycosaminoglycanes non dégradés s’accumulent dans les tissus.
La laronidase est utilisée comme traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques (parce que l’enzyme ne traverse pas la barrière hémato-encéphalique) de la mucopolysaccharidose de type I.
Elle est administrée en perfusion intraveineuse, 1 fois par semaine. Des réactions allergiques pendant la perfusion sont fréquentes mais sont réduites par l’administration préalable d’un antihistaminique.
Voir le RCP de Aldurazyme*.
