Le miglustat est un médicament dont nous avons déjà parlé dans Pharmacorama. Il est disponible en France sous le nom de Zavesca*, gélules. Il est indiqué dans le traitement d’une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher de type I et ceci seulement lorsque le traitement enzymatique par l’imiglucérase, Cérézyme* qui s’administre en perfusion intraveineuse, est impossible.
Le miglustat est donc un médicament d’utilisation restreinte dont le seul avantage sur l’imiglucérase est son mode d’administration par voie buccale. Le miglustat a divers effets indésirables, tremblements, neuropathies périphériques, troubles gastro-intestinaux notamment des diarrhées, troubles visuels, perte et parfois prise de poids. Voir le RCP de miglustat. Des résultats d’études de cancérogénèse animale ajoutent quelques suspicions à l’égard de ce produit.
Nous indiquons ici la formule chimique du miglustat qui est un sucre aminé (azote en rouge), inhibiteur de la glycosyltransférase, enzyme impliquée dans la synthèse des glycosphingolipides.
