L’éculizumab est un anticorps monoclonal du facteur C5 du complément. Il s’oppose à l’activation du complément. Il est developpé par le Laboratoire Alexion.
Comme le montrent les résultats d’une étude clinique du NEJM du 21 septembre 2006, menée sur moins de 100 malades pendant 6 mois, l’éculizumab a donné des résultats très intéressants dans le traitement de hémoglobinurie nocturne paroxystique où il a fait chuter considérablement l’hémolyse et le besoin de faire des transfusions tout en améliorant l’état des malades (diminution de la fatigue).
L’hémoglobinurie nocturne paroxystique, appelée auparavant maladie de Marchiafava-Micheli, maladie rare, se traduit par une hémolyse à l’origine d’une anémie et d’une hémoglobinurie. Cette hémolyse vient du fait que les globules rouges des malades sont déficients en un glycolipide qui normalement fixe des protéines régulatrices empêchant l’activation du complément.
L’éculizumab n’agit pas directement sur le mécanisme de l’hémoglobinurie nocturne paroxystique mais sur le facteur C5 du complément qu’il inactive en se fixant à lui. De ce fait on conçoit que l’éculizumab puisse agir dans d’autres maladies où l’activation du complément intervient mais peut-être aussi avoir quelques inconvénients, surtout en utilisation prolongée.
L’éculizumab pourrait être commercialisé sous le nom de Soliris* mais il serait souhaitable qu’auparavant on ait connaissance des résultats d’autres études menées sur un plus grand nombre de malades et sur un temps plus long.
Un autre anticorps anti-C5, le pexelizumab a été essayé (JAMA du 3 janvier 2007) dans le traitement de l’infarctus du myocarde avec élévation de ST au cours des reperfusions par angioplasties. L’adjonction de pexelizumab au protocole de reperfusion n’a rien changé par rapport au placebo à la mortalité ni aux autres parametres testés.
Mise à jour Avril 2008 : L’éculizumab est commercialisé en France depuis décembre 2007 sous le nom de Soliris* 300 mg, solution à diluer pour perfusion, dans l’indication hémoglobinurie paroxystique nocturne.
